Otozomal Resesif (OR) Tip 2 Hipofosfatemik Rikets (ENPP1 Patolojik Varyantlarına bağlı) Olgularında Burosomab Kullanımı Hakkında
Değerli üyeler,
FGF23 ilişkili Hipofosfatemik Rikets tedavisinde kullanılan Burosomab’ın (Crysvita) hastalığın ENPP1 patojenik varyantlarına bağlı tipinde (OR Tip 2) kullanımı; hastalığın bir diğer özelliği olan arteriyel kalsifikasyonu arttırma riski nedeniyle uygun değildir (teorik olarak mevcut literatür bilgilerine göre). Hastalığın tedavisi için farklı bir ilacın Faz 3 çalışması devam etmektedir 1,2,3,4.